2026/03/02 23:54
**胎内における幹細胞治療で胎児性脊柱裂の修復が安全であることを示す研究**
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要約▶
Japanese Translation:
Summary
カリフォルニア大学デービス校（UC Davis）ヘルス研究チームは、標準的な胎児手術とヒト胎盤由来幹細胞パッチを組み合わせた世界初の脊髄裂孔症治療法を開発しました。この成果はThe Lancetに掲載され、フェーズ 1「In‑Utero Repair of Myelomeningocele（CuRe Trial）の実現可能性と安全性」を示す研究で、手術から出生まで6人の赤ちゃんを追跡調査しました。感染症・脳脊髄液漏れ・異常組織増殖・腫瘍などの安全上の懸念は観察されませんでした。全ての手術が成功し、すべての創傷が完全に治癒し、MRIで全ての乳児において後頭部脳突出の逆転が確認されました。また、退院前に水頭症の分流装置を必要とするケースはありませんでした。
本試験はカリフォルニア州再生医療研究所（CIRM）から900万ドルの州助成金で資金提供され、フェーズ 1/2aもCIRMおよびシュリンガー子ども病院（Shriners Children’s）の支援を受けました。FDAの承認と独立監視委員会の承認によりフェーズ 1/2aへの進行が許可され、最大35人の患者を登録し、6歳まで追跡して安全性および機能的アウトカムを評価します。
脊髄裂孔症は米国で年間1500〜2000人の子どもに影響を与えており、従来の胎児手術では生存者が長期的な移動障害を残すことがあります。CuRe Trialは、標準手術のみよりも幹細胞から得られる再生力を追加して結果を改善するよう明示的に設計された唯一の研究です。主要調査員であるダイアナ・ファーマー（Diana Farmer）は、胎児内細胞および遺伝子療法への期待を表明し、副主要調査員であるアイジュン・ワン（Aijun Wang）はパッチが発達中の脊髄を治癒・保護する可能性を強調しました。
参加者ミシェル・ジョンソン（Michelle Johnson）の息子トビ（Tobi、2022年生まれ）が本試験で治療を受けました。彼女たちは手術後に顕著な身体的および精神的進歩を報告しています。成功すれば、幹細胞パッチは脊髄裂孔症患者の慢性合併症を大幅に減少させ、生活の質を向上させ、UC Davis、CIRM、およびシュリンガー子ども病院が再生胎児医学のリーダーとして位置づけられることになります。
メインメッセージ: CuRe Trialは、脊髄裂孔症に対する胎児手術にヒト胎盤由来幹細胞パッチを追加した際の初期安全性と有望な臨床成果を示し、大規模フェーズ 1/2a研究への拡大を正当化しており、長期的な安全性と機能的利益を評価する予定です。
本文
（サクラメント）UCダビスヘルスの研究チームが、胎児手術と幹細胞を組み合わせた世界初の脊柱管欠損症治療を安全に実施したことが、進行中の臨床試験フェーズ1の結果から明らかになりました。これらの成果は本日『ザ・ランセット』に掲載されました。
研究概要
- タイトル：“In‑Utero Repair of Myelomeningocele（CuRe Trial）の細胞治療の実現可能性と安全性：ヒト初試験、フェーズ1、単一群研究”
- 目的：標準的な胎児手術に人間胎盤由来幹細胞層を追加しても安全かどうかを検証すること。
- 対象疾患：脊柱管欠損症（脳髄外膜腫）は、妊娠初期に脊髄組織が正しく融合しないことで発生し、生涯にわたる認知・運動・排尿・排便障害をもたらします。
主査のコメント
「胎児に幹細胞を導入することは、当初は完全な未知数でした。今回、安全性が十分に確認できたことを報告できることを大変嬉しく思います」とCuRe Trial の主査でありUCダビス外科学部長のディアナ・ファーマー氏は語ります。「これは、出生時障害を持つ子どもたちに対する新しい治療オプションへの道を開きます。生まれる前からの細胞および遺伝子治療の未来は非常に期待できます。」
資金源
フェーズ1はカリフォルニア州再生医療研究所（CIRM）より900万ドルの州補助金で資金提供されました。
治療内容について
胎児手術では、産婦人科医が子宮に小さな切開を行い、胎児の背中を露出させ脊柱管欠損部位へアクセスします。そこに生きた幹細胞を含む小片（パッチ）を直接置き、背中の層を閉じることで組織再生を促します。この胎盤由来幹細胞は、出生前に発達中の脊髄をさらなる損傷から保護するよう設計されています。
これは世界初の「in‑utero」幹細胞療法であり、胎児手術のみでは得られないアウトカム改善を目指す唯一の試験です。
フェーズ1の主要な所見
最初に治験に参加した6名の赤ちゃんは、手術から出生まで厳密にモニタリングされました。研究者は以下の結果を報告しました。
- 幹細胞に関連する安全性懸念は確認されませんでした。
- 感染症・脊髄液漏れ・異常組織増殖・腫瘍形成も見られませんでした。
- すべての手術が成功し、計画通りに幹細胞パッチを配置できました。創傷は完全に癒合しました。
- MRIで全員において後頭部脳ヘルニアが逆転していることが確認され、手術成功の指標となります。
- 退院時には水頭症のためのシャントを必要とする子どもは一人もいませんでした。
初期安全性が十分に確保されたことで、米国食品医薬品局（FDA）および独立監視委員会から次フェーズへの進行が承認されました。
なぜ重要なのか
脊柱管欠損症は米国で年間約1,500〜2,000人の子どもに影響します。10年以上前に導入された胎児手術は結果を大きく改善しましたが、依然として多くの子どもが運動機能やその他長期的合併症と闘っています。CuRe Trial は、幹細胞が手術に再生力を付与し、運動機能や生活の質を向上させる可能性を探ります。
「これは、新しいタイプの胎児治療への大きな一歩です。単なる修復ではなく、発達中の脊髄を癒し保護する力が期待できる治療法です」と、胎盤由来幹細胞技術の共同開発者でありファーマー氏と共に主査を務めるアイジュン・ワン氏は語ります。彼はまたUCダビス外科バイオエンジニアリングセンターの共同ディレクターでもあります。
CuRe Trial に参加したミシェル・ジョンソンさんにとって、参加決定は人生を変える出来事でした。「私たち家族は、CuRe Trial に参加できたことを非常に幸運だと感じています」と子どもトビ（2022年生まれ）の父親であるジョンソンさんは述べます。「トビの身体的・精神的能力は奇跡そのものです。トビの旅路を支えてくれた多くの医療専門家に永遠に感謝しています。」
今後の展開
CuRe Trial は現在、フェーズ1/2aで最大35名までの患者を募集しています。子どもは6歳まで追跡調査され、長期安全性と運動・膀胱・腸機能の改善兆候が評価されます。
フェーズ1/2a研究はCIRMとシュリナーズ・チルドレンズによって資金提供されています。